Управління з продовольства та медикаментів США схвалило генну терапію «Ленмелді» для дітей проти смертельної спадкової хвороби метахроматичної лейкодистрофії. Оптова ціна однієї дози засобу, якою й обмежується лікування, становить 4,25 мільйона американських доларів, що робить ліки найдорожчими у світі, повідомляє MIT Technology Review. Ціну обумовила, зокрема, рідкісність захворювання, що уражає близько 1 людину на 40 000 населення США, через яку попит на засіб невеликий. Генну терапію «Ленмелді» (Lenmeldy) від фармкомпанії Orchard Therapeutics три роки тому схвалили у Євросоюзі, однак там він вийшов на ринок із дещо нижчою ціною в близько 3-3,5 мільйона доларів.
Getty
👋 Слідкуйте за наукою разом з нами — підписуйтеся на наш телеграм та інстаграм, буде цікаво!
Що ще відомо про найдорожчі ліки?
Ліки працюють завдяки виправленню наслідків генетичної мутації. У пацієнтів із метахроматичною лейкодистрофією через мутований ген ферменту ARSA накопичуються у клітинах сульфатиди, що особливо пошкоджують нервову систему. Це призводить до порушення моторних і когнітивних функцій, внаслідок яких половина пацієнтів у ранньому дитинстві помирають, а інші набувають важкої інвалідності. «Ленмелді» ж змінює стовбурові клітини кісткового мозку пацієнтів у такий спосіб, що вони починають виробляти робочий варіант ARSA, здатний ефективно розщеплювати токсичні сульфатиди.
Оброблення клітин препаратами здіснюють у лабораторії, тому стовбурові клітини попередньо відбирають у пацієнта. Також після відбору пацієнт має пройти хімієтерапію у високих дозах, щоб вбити у кістковому мозку залишкові стовбурові клітини з мутованим геном ARSA. Відтак модифіковані клітини повертають у кістковий мозок. У дослідах на 37 дітях з безсимптомною фазою хвороби підхід показав, що у віці п’яти років здатний забезпечити 85 відсоткам пацієнтів можливість нормально спілкуватися та розумово розвиватися, чого не відмічали у нелікованих дітей. Також у п’ятирічному віці 71 відсоток дітей після «Ленмелді» могли ходити без асистування, а в шестирічному віці усі ліковані діти були живими, на відміну від лише 58 відсотків нелікованих.
- До «Ленмелді» найдорожчими ліками була генна терапія гемофілії В з ціною в 3,5 мільйона американських доларів.