Генна терапія відновила мишам міжхребцеві диски й зменшила біль у спині

Експериментальна генна терапія у дослідах на мишах допомогла відновити пошкоджені міжхребцеві диски та зменшити больові відчуття. Вона спрацювала через доставку до клітин гена, що змусив їх повернутися до ранньої стадії розвитку та загоїти пошкодження. Якщо терапія покаже себе доцільною і в наступних дослідах, то може допомогти людям із болем у спині, який майже у половині випадків спричинений дегенерацією міжхребцевих дисків. Дослідження опубліковане у журналі Biomaterials.

Unsplash

👋 Слідкуйте за наукою разом з нами — підписуйтеся на наш телеграм та інстаграм, буде цікаво!

За яким механізмом діє генна терапія проти болю в спині?

Міжхребцеві диски, що є свого роду наповненими рідиною амортизуючими подушками між хребцями, з віком та через травми можуть пошкоджуватися і при цьому погано відновлюватися. Щоб допомогти відновленню, науковці зосередилися на внесенні до клітин міжхребцевих дисків гена FOXF1. Він активно експресується у здорових тканинах, але з віком його активність знижується, що пов’язують із дегенерацією дисків. Вчені хотіли внести його у фібробласти, клітини сполучної тканини, дисків щоб змусити їх «омолодитися», повернутися до стану, коли вони ще активно діляться.

Щоб доставити у клітини ген, вчені внесли їх у штучні позаклітинні везикули — пухирці, за допомогою яких клітини можуть обмінюватися речовинами. Ін’єкцію з наповненими генами везикулами ввели у ділянку пошкодженого міжхребцевого диска в мишей. За 12 тижнів після цього у тварин відмітили покращення вироблення білка, який сприяє затриманню води у дисках та укріплює їхні тканини. Це проявилося і в кращих гнучкості та витривалості навантаження на спину мишей. За тим, як миші поводилися, вчені також зробили висновок про зменшення болю в піддослідних. Подібного покращення не спостерігали у мишей, яким замість генної терапії кололи фізрозчин.

  • Генна терапія застосовується і для лікування спинальної м’язової атрофії, однак супроводжується серйозними побічними діями. Усунути їх сподіваються методом зміни в пацієнтів не дефектного, а справного гена, перетворивши його на інший.

Джерело