Генна терапія на основі CRISPR показала безпечність у пацієнтів із дегенерацією сітківки

Невелике попереднє випробування на пацієнтах вказало на безпечність та ефективність лікування спадкової дегенерації сітківки генною терапією на основі технології CRISPR. Окрім того, що терапія не спричинила серйозних побічних дій у жодного з 14 учасників, вона ще й супроводжувалася помітним покращенням зору у дев’яти пацієнтів, з яких шестеро відмітили й покращення якості життя. Результати випробування опубліковані у The New England Journal of Medicine.

Сітківка людини зі спадковим амаврозом Лебера. National Eye Institute

👋 Слідкуйте за наукою разом з нами — підписуйтеся на наш телеграм та інстаграм, буде цікаво!

Як працює нова генна терапія проти дегенерації сітківки?

Препарат генної терапії з назвою EDIT-101 покликаний лікувати одну з багатьох форм спадкової дегенерації сітківки, а саме — спадковий амавроз Лебера, спричинений мутацією в гені білка CEP290. Це важке захворювання, за якого у людини починає порушуватися зір вже у перші десять років життя, і воно є найчастішою генетичною причиною сліпоти у дітей. Дієвого лікування хвороби поки немає, але надії покладають на генну терапію.

EDIT-101 діє проти спадкового амаврозу Лебера через націлення на мутований ген та його блокування. Ефективність і безпеку препарату перевірили на 12 дорослих людях та двох дітях віком 9 і 14 років, зробивши їм ін’єкцію генної терапії в одне око. Беручи до уваги відсутність важких побічних ефектів та покращення зору, науковці вважають, що варто й далі тестувати препарат вже на більшій кількості пацієнтів.

  • Тестування іншої генної терапії проти дегенерації сітківки виявило, що лікування допомагає не лише лікованому оку, а й іншому, в яке ін’єкцію не вводили. І хоч це хороший результат для пацієнтів, але він ускладнює випробування препаратів.

Джерело